Перспективы в лечении ВИЧ: Генетическая терапия демонстрирует обнадеживающие результаты

Р СљР С›Р вЂР ВР вЂєР В¬Р СњР В«Р в„ў

Исследовательская группа, возглавляемая учеными из Медицинской школы Льюиса Каца при Университете Темпл и Медицинского центра Университета Небраски (UNMC), разработала комбинированную генетическую терапию, используя CRISPR для инактивации двух различных генов у "гуманизированных" ВИЧ-положительных мышей.

CRISPR - аббревиатура, расшифровывающаяся как "регулярно расположенные группами короткие палиндромные повторы". Эти повторы были открыты в 1987 году. CRISPR представляют собой "иммунную систему" бактерий. При заражении вирусом активируется CRISPR РНК.

Исследование, опубликованное в журнале "Proceedings of the National Academy of Sciences", показало, что комбинирование генных терапий с долгодействующей антиретровирусной терапией (ART) уничтожило вирус примерно в 60 % случаев, в сравнении с 29 % в предыдущем исследовании 2019 года.

Исследователи начали с применения долгодействующего антиретровирусного препарата медленного высвобождения (LASER-ART) к ВИЧ-положительным мышам. Через месяц они использовали CRISPR-Cas9 для инактивации гена CCR5, который вирус использует для вхождения и инфицирования клеток. Затем команда начала второе лечение CRISPR-Cas9 для удаления интегрированных копий ДНК ВИЧ-1 из генома хозяина. Эксперимент продолжался два месяца, чтобы убедиться, что вирус не восстановится. В итоге шесть из десяти животных в группе лечения были свободны от вируса.

В дальнейшем исследователи намерены разработать более эффективную систему доставки лекарств и работают над созданием систем, которые позволят проводить несколько лечений одним и тем же типом генной терапии.

Исследователи также разрабатывают высокоточные наночастицы и несколько других модифицированных, эффективных и безвредных вирусных векторов, которые будут связываться с ко-рецептором CCR5 и доставлять генную терапию ВИЧ-1 непосредственно к местам активного роста.